Een kostbare gentherapie voor de behandeling van heel jonge kinderen met de spierziekte SMA is voorwaardelijk goedgekeurd door de Europese Commissie. Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) adviseerde eerder al positief over het middel Zolgensma.

De eenmalige behandeling voor spinale musculaire atrofie kost bijna 2 miljoen euro. Nederland telt ongeveer tien patiëntjes, wereldwijd zijn het er zeker 15.000.

De ouders van baby Jayme vertelden bij Dokters van Morgen hun verhaal. Zij startten een crowdfundingsactie om zo voldoende geld binnen te halen voor de behandeling. Lees het verhaal: Infuus van 1,9 miljoen euro kan baby Jayme helpen.

De gentherapie brengt genetisch materiaal van een speciaal eiwit in de zenuwcellen, zodat die dit eiwit zelf kunnen aanmaken. Als het goed is kan de ziekte zich daardoor niet verder ontwikkelen.
De therapie komt volgens fabrikant Avexis, een dochterbedrijf van farmaceut Novartis, direct beschikbaar in Frankrijk en binnenkort in Duitsland. Of dat ook in Nederland gebeurt is nog onduidelijk.

Update 20 mei: België en Nederland in onderhandeling

De therapie komt volgens fabrikant Avexis, een dochterbedrijf van farmaceut Novartis, direct beschikbaar in Frankrijk en binnenkort in Duitsland. België gaat samen met Nederland en Ierland in onderhandeling met de producent, laat minister van Volksgezondheid Maggie De Block weten. 'We willen het medicijn graag zo snel mogelijk ter beschikking stellen van de Belgische patiënten. Door samen met Nederland en Ierland te onderhandelen, willen we de prijs voor de behandeling drukken.'

Dokters van Morgen besteedde eerder ook al aandacht aan de spierziekte SMA, en het verhaal van Ruben, hij heeft SMA en groeit 'normaal' op dankzij het middel Spinraza

Naar aanleiding van het verhaal van Ruben, maakte Dokters van Morgen ook deze uitlegvideo:

Wat is de spierziekte SMA? 

Bron: ANP