Het Universitair Medisch Centrum Utrecht mag een aantal kinderen met de zeldzame progressieve spierziekte SMA aanmelden voor een behandeling met het niet in Nederland geregistreerde medicijn Zolgensma. Het UMC meldt zondag dat het hiervoor toestemming heeft gekregen.

De Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ) geeft aan dat het gaat om de mogelijke behandeling van twee kinderen die lijden aan deze zeldzame en dodelijke spierziekte. Hoewel het middel nog niet is getoetst op werkzaamheid, schadelijkheid en deugdelijkheid, stemt de inspectie 'in het belang van patiënten en ouders' in met de aanvraag van het UMC.

'Loting brengt UMC Utrecht in onmogelijke positie'

Fabrikant Avexis/Novartis stelt 100 doses van het experimentele geneesmiddel (kosten 1,9 miljoen euro) beschikbaar via een loting, voor kinderen met SMA onder de 2 jaar. Het Utrechtse ziekenhuis heeft de fabrikant geïnformeerd welke patiëntjes in aanmerking willen komen voor het medicijn.

Dokters van Morgen over spieren

In de uitzending van Dokters van Morgen over spieren komen de ouders van Ruben (4) aan het woord. Zij kwamen erachter dat Ruben niet los leerde lopen. De diagnose: SMA. Rubens moeder inn de uitzending: 'Dat betekent dat Ruben uiteindelijk rolstoelafhankelijk zou kunnen worden.' Ook hun tweede kind, Gideon, bleek SMA te hebben. Bekijk het fragment over de 4-jarige Ruben

Zolgensma wordt alleen beschikbaar in Nederland voor de patiënten die meedoen aan de loterij en die ook winnen. Het UMC Utrecht voelt zich door de gang van zaken in een onmogelijke positie gebracht. Loting staat volgens het UMC haaks op het uitgangspunt dat er gelijke toegang tot zorg moet zijn voor alle patiënten. Loting doorkruist bovendien de zorgvuldige procedures. In Nederland zijn er ongeveer tien patiënten, wereldwijd zeker 15.000.

Bron: ANP