Het Europees medicijnagentschap EMA heeft, onder voorwaarden, een positief advies gegeven voor het op de markt toelaten van Zolgensma. Dat is een gentherapie voor de behandeling van heel jonge kinderen met spinale musculaire atrofie (SMA), een zeer ernstige spierziekte. De beurt is nu aan de Europese Commissie, die er over zes weken een besluit over neemt. Dan zou het op de markt kunnen worden toegelaten.

Het EMA is de overkoepelende instantie van landelijke geneesmiddelenautoriteiten, zoals voor Nederland het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen. Dat heeft in deze procedure een leidende rol gespeeld.

Dit type goedkeuring is mogelijk bij aandoeningen waar nog geen goede behandelopties voor zijn. Een behandeling is eerder te starten doordat het EMA positief kan adviseren met minder gegevens dan normaal nodig zijn. De positieve beslissing van het EMA is gebaseerd op een klein aantal onderzoeken waaruit blijkt dat de behandeling de overleving en spierfunctie van kinderen met SMA verbetert. In Nederland zijn er vermoedelijk minder dan tien patiƫntjes. De behandeling is zeer kostbaar.

Deze gentherapie (merknaam Zolgensma) brengt het genetisch materiaal van een speciaal eiwit in de zenuwcellen. Hierdoor kunnen deze cellen dit eiwit weer zelf aanmaken.

Wat is SMA? Bekijk de uitlegvideo hieronder:

Wat is Zolgensma en wat kost het?

Zolgensma is een gentherapie. Een extra SMN-gen wordt in de zenuwcellen gebracht. Bij heel jonge kindjes kan dit via een infuus, bij oudere kinderen en volwassenen via een ruggenprik. Het extra SMN-gen zorgt ervoor dat hoeveelheid SMN-eiwit verhoogt. Het voordeel van Zolgensma is dat het een eenmalige behandeling betreft. De kosten voor deze behandeling zijn 1,9 miljoen euro.

Bekijk de uitzending van Dokters van Morgen over Ruben (4) die SMA heeft en daarvoor het andere middel: - Spinraza - krijgt.

Bron: ANP