Een baanbrekende behandeling van farmaciegigant Novartis heeft mogelijk geleid tot de dood van een baby. Dat liet het bedrijf weten na onderzoek. De baby is behandeld met Zolgensma, een experimentele gentherapie, die de ernstige spierziekte spinale musculaire atrofie moet tegengaan.

Het kind stierf in de laatste fase van een klinische proef, waar Novartis nog steeds nieuwe patiënten in Europa voor aanneemt. Volgens de eerste bevindingen was de oorzaak van de dood een infectie van de luchtwegen. De details van het onderzoek zijn gemeld bij de relevante toezichthouders, aldus Novartis. Het bedrijf wacht nog op een definitieve uitslag van de autopsie.

De behandeling van Novartis wordt met veel aandacht gevolgd omdat het gentherapie betreft. Dit onderzoeksveld biedt nieuwe mogelijkheden voor behandeling van aangeboren aandoeningen.

Bron: ANP