Spinraza is het enige medicijn dat helpt tegen de levensbedreigende spierziekte SMA. In Nederland wordt het kostbare geneesmiddel alleen vergoed voor jonge kinderen. En dat betekent dat Laura Bliek (22) niet in aanmerking komt voor medicatie die haar situatie aanzienlijk dragelijker maken. Dat steekt, want in buurlanden álle patiënten dit medicijn vergoed krijgen.

Laura Bliek heeft bijna haar bachelordiploma op zak. Ze studeert HBO rechten en wil een universitaire masterstudie beginnen. Een bewonderenswaardige prestatie want ze heeft de spierziekte SMA (spinale musculaire atrofie). Deze zeldzame, erfelijke ziekte zorgt ervoor dat spieren steeds zwakker en dunner worden totdat mensen helemaal verlamd raken.

Ziek vanaf twee jaar oud

De ziekte begon bij Laura toen ze nog geen twee jaar oud was. Ze zit inmiddels in een rolstoel en is bijna volledig verlamd. Alleen haar duim kan ze nog bewegen. 's Nachts ligt Laura aan een beademingsapparaat omdat ze niet zelfstandig kan ademen. Ook praten kost moeite. Omdat haar slikspieren niet sterk genoeg zijn krijgt sondevoeding.

Ondanks alles blijft Laura positief en strijdbaar. Ze wil één ding: het medicijn tegen haar slopende ziekte. Want er ís een geneesmiddel, Spinraza. Dit medicijn kan in sommige gevallen zelfs tot verbetering leiden. Het enige probleem: het medicijn peperduur en wordt het in Nederland alleen voor hele jonge patiënten vergoed. Laura is met haar 22 jaar té oud om in aanmerking te komen voor een vergoeding. 

'Als ik 200 kilometer meer richting het oosten of zuiden zou wonen, zou ik het medicijn wél krijgen'

Het Zorginstituut geeft advies aan het ministerie van VWS over behandelingen en geneesmiddelen die in het basispakket horen en dus vergoed worden. De reden dat de medicatie niet wordt vergoed, is omdat het effect van Spinraza bij patiënten boven de 9,5 jaar volgens het Zorginstituut niet voldoende is bewezen.

'Terwijl ik steeds zwakker word, wordt de ziekte bij patiënten in andere landen gestopt'

Laura kan maar moeilijk begrijpen dat ze door de afwachtende houding van het Zorginstituut nog steeds het enige geneesmiddel dat verdere verlamming bij haar kan voorkomen mis loopt. 'Ik klink misschien ongeduldig, maar ik wacht nu al jaren op dit medicijn. Terwijl ik steeds zwakker word, wordt de ziekte bij patiënten in andere landen gestopt en worden sommige mensen zelfs weer sterker.'

In andere landen denken ze anders over het geneesmiddel: het medicijn deed het namelijk zo goed tijdens wetenschappelijk onderzoek dat men de studies staakte en besloot Spinraza uit ethische overwegingen direct voor alle patiënten beschikbaar te stellen. De komende jaren zal de data over het effect van Spinraza verzameld en geëvalueerd worden.

Kleine hoop 

Er is in het afgelopen jaar regelmatig overleg geweest tussen artsen, de fabrikant van het geneesmiddel - Biogen - en het Zorginstituut. Tot nu toe zonder resultaat. Inmiddels zijn honderden mensen getroffen door toenemende verlamming en onomkeerbaar functieverlies. Toch gloort er hoop voor Laura en andere SMA-patienten: het Zorginstituut komt al over een paar dagen met een nieuw advies over de vergoeding van Spinraza.

Bron: EenVandaag