De verloting van een erg duur nieuw medicijn tegen spierziekte SMA door de fabrikant is Nederland en vier bondgenoten in het verkeerde keelgat geschoten. De willekeur van een loterij voor ernstig zieke kinderen die voor hun leven vechten is volgens hen 'mensonwaardig'. Medicijnmaker Novartis vindt echter niet dat hij het ene kind bevoordeelt ten opzichte van het andere.

Patiënten en hun ouders hebben hoge verwachtingen van het nieuwe middel Zolgensma, dat komend jaar waarschijnlijk op de Europese markt komt. Met 2 miljoen euro zou de eenmalige behandeling voor de zeldzame ziekte de duurste ooit worden. In de tussentijd wil Novartis honderd kinderen per jaar het medicijn gratis verstrekken.

Wat is SMA?

'Situatie totaal onaanvaardbaar'

Die 'loterij om het leven' is immoreel en 'totaal onaanvaardbaar', zeggen minister Bruno Bruins (Medische Zorg) en zijn collega's van België, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland. Novartis geeft ernstig zieke kinderen en hun 'reikhalzende' ouders 'valse hoop' en toont 'een gebrek aan oprechte betrokkenheid bij de patiënten'. Bruins en zijn collega's dringen er bij Novartis op aan om samen een 'medisch en ethisch geschikte' manier te bedenken om het SMA-medicijn te verstrekken aan alle patiëntjes die dit nodig hebben.

'Programma bevooroordeeld niet'

De medicijnmakers 'begrijpen' de zorgen die de gezondheidsministers hebben geuit, maar zijn ervan overtuigd dat ze met dit programma het ene kind of land 'niet bevoordelen ten opzichte van het andere.' Het bedrijf 'leeft mee met de ouders die een baby hebben die is gediagnosticeerd met SMA en staat open om met de gezondheidsministers te kijken naar verschillende opties om, waar mogelijk, versneld toegang te bieden.'

Het verstrekkingsprogramma is samen met een onafhankelijk adviescomité voor bio-ethiek ontworpen, waarbij volgens de zegsvrouw gelet is op 'principes van eerlijkheid, klinische behoefte en wereldwijde toegankelijkheid'.

Voordat een patiënt in Nederland kan deelnemen aan dit programma moet de behandelend arts de behandeling eerst voorleggen aan de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd (IGJ). 'Alleen levensreddende behandelingen zonder alternatief worden toegestaan.'

Samenwerken om medicijn te verstrekken

Bruins en zijn collega's dringen er bij Novartis op aan om samen een 'medisch en ethisch geschikte' manier te bedenken om het SMA-medicijn te verstrekken aan alle patiëntjes die dit nodig hebben. Afgelopen jaar werden de minister en de fabrikant van een ander duur SMA-medicijn, Spinraza, het na lang getouwtrek eens over de prijs.

Wat is Spinraza?

Afgelopen weekeinde werden 290 Nederlandse patiënten, die zich hadden gemeld voor een speciaal onderzoeksproject naar het middel, geïnformeerd wanneer ze kunnen laten vaststellen of ze behandeld kunnen worden met Spinraza. Er is vrijdag ook hiervoor geloot, althans over het tijdstip, omdat niet iedereen tegelijk behandeld kan worden. Omdat onbekend is hoe patiënten op de behandeling reageren, zijn er ook geen criteria om te bepalen wie er eerder dan anderen behandeld moeten worden.

Screening SMA-patiënten

Begin februari begint het UMC Utrecht met de screening van de 290 SMA-patiënten van 9,5 jaar en ouder. Jongere patiënten konden het medicijn al krijgen, omdat bewezen is dat het bij hen werkt. Toch is er ook voorzichtige hoop voor oudere slachtoffers van de ziekte. Genoemde patiënten krijgen in twee maanden vier ruggenprikken en daarna, volgens de plannen, levenslang elke drie maanden één. Spinraza kost 80.000 euro per injectie.

Bron: ANP